Infigratinib ha demostrado potencial en las displasias esqueléticas pediátricas, incluida la acondroplasia. En los primeros trabajos publicados en el Journal of Clinical Investigation (Komlra-Ebri D y otros, JCO 2016), los investigadores demostraron que bajas dosis de infigratinib corrigieron las características patológicas de la acondroplasia en modelos de ratón. Al tratar la enfermedad en su origen, infigratinib demostró una gran mejoría en los modelos de acondroplasia en ratones.
QED Therapeutics está actualmente completando un programa preclínico en acondroplasia, que incluye estudios de eficacia adicionales y un sólido programa de seguridad. Los resultados pendientes de este programa, los estudios clínicos con infigratinib en niños con acondroplasia comenzarán en 2019.
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Susan Moran, M.D., M.S.C.E., es directora médica de QED Therapeutics y cuenta con más de 20 años de experiencia industrial y académica, liderando con éxito los ensayos clínicos de Fase 1 a Fase 3 y las presentaciones de NDA. Ha participado en el desarrollo, registro y apoyo posterior a la comercialización de productos para el cáncer de mama, cáncer de próstata, cáncer de tiroides, esclerosis múltiple y otros trastornos.
La Dra. Moran es un internista certificada por la junta que anteriormente estaba en la facultad de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania y la Escuela de Medicina de Harvard. Ella recibió su B.A. Licenciado por la Universidad de Virginia, Doctor por la Universidad de Duke y Máster en Ciencias en Epidemiología Clínica por la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania.
QED Therapeutics, a subsidiary of BridgeBio Pharma, is a biotechnology company focused on precision medicine for FGFR-driven disorders. Currently, it is focused on the development of infigratinib (BGJ398), an orally-administered, FGFR1-3 selective tyrosine kinase inhibitor, for patients with cancer and pediatric skeletal dysplasias.
Infigratinib has demonstrated potential in pediatric skeletal dysplasias, including achondroplasia. In the early work published in the Journal of Clinical Investigation (Komlra-Ebri D et al. JCO 2016), researchers demonstrated that low doses of infigratinib corrected pathological hallmarks of achondroplasia in mouse models. By treating the disease at its source, infigratinib demonstrated strong improvement in mouse models of achondroplasia.
QED Therapeutics is currently completing a preclinical program in achondroplasia, including further efficacy studies and a robust safety program. Pending results from this program, clinical studies with infigratinib in children with achondroplasia are to begin in 2019.
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Susan Moran, M.D., M.S.C.E., is chief medical officer of QED Therapeutics and has over 20 years of industry and academic experience, successfully leading Phase 1 to Phase 3 clinical trials and NDA submissions. She has participated in the development, registration, and post-marketing support of products for breast cancer, prostate cancer, thyroid cancer, multiple sclerosis, and other disorders.
Dr. Moran is a board-certified internist who was previously on the faculty of the University of Pennsylvania School of Medicine and Harvard Medical School. She received her B.A. degree from the University of Virginia, M.D. degree from Duke University, and Master’s of Science in Clinical Epidemiology from the University of Pennsylvania School of Medicine.
